בשורה אדירה: זו התרופה שנוספה לסל התרופות

לראשונה, לאחר עשור של דחיות, נכנסה לסל הבריאות תרופה למחלת ניוון השרירים דושן-בקר. מדובר בתרופה Agamree, סוג חדשני של סטרואידים ייעודיים, אשר מפחיתים את התהליך הדלקתי בגוף ומשפרים את איכות חיי החולים, תוך הפחתת תופעות הלוואי הקשות של סטרואידים אחרים. התרופה אושרה על ידי רשויות הבריאות המובילות בעולם, בהן ה-FDA האמריקאי, ה-EMA האירופאי, ולאחרונה גם באנגליה.

דושן-בקר היא מחלה ניוונית פרוגרסיבית הפוגעת במערכת השרירים. טיפול תרופתי נדרש כדי להאט את התפשטות המחלה ולשפר את איכות חיי החולים. עד כה, האפשרויות הטיפוליות היו מוגבלות, ורבות מהן כללו סטרואידים עם תופעות לוואי קשות, כמו אוסטאופורוזיס בגיל צעיר, התקפי זעם, השמנה ופגיעה בגדילה. כעת, עם הכנסת Agamree לסל, נפתחת דרך חדשה עבור החולים בישראל.

עמותת "צעדים קטנים", המלווה מאובחני דושן-בקר ובני משפחותיהם, בירכה על המהלך והודתה לחברי ועדת הסל על ההחלטה. מנכ"לית העמותה, טלי קפלן, התייחסה להישג: "שברנו היום את מחסום ועדת הסל, עם תרופה ראשונה לדושן, אשר משפרת באופן משמעותי את איכות חיי החולים ואשר צריכה להילקח כל החיים. אני מודה לפרופ' בן יהודה ולחברי ועדת הסל ומלאת תקווה שבשנים הבאות נצליח להכניס לסל תרופות באסטרטגיות טיפול נוספות, ובכך לעצור את התקדמות המחלה ולהאריך את תוחלת חיי ילדינו המאובחנים".