מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר טיפול חדש לסרטן לבלב גרורתי, הנחשב לאחד מסוגי הסרטן המאתגרים ביותר לטיפול. התרופה Rasonque, ששמה המדעי daraxonrasib, אושרה למבוגרים עם אדנוקרצינומה גרורתית של הלבלב, לאחר שניסוי מתקדם הראה יתרון משמעותי בהישרדות לעומת טיפולי כימותרפיה.
התרופה, המיוצרת על ידי Revolution Medicines, ניתנת כטבלייה פעם ביום ופועלת כמעכב של משפחת חלבוני RAS – מנגנון מרכזי המעורב בהתפתחות ובגדילה של מרבית גידולי הלבלב. האישור ניתן לחולים שכבר קיבלו לפחות טיפול מערכתי אחד, או שאינם מתאימים לטיפול מערכתי המשלב מספר תרופות. בניגוד למה שנכתב בחלק מהדיווחים, האישור אינו מוגבל דווקא לחולים שאצלם זוהתה מוטציית RAS, ואינו מחייב בדיקה אבחנתית נלווית.
הנתונים שהובילו לאישור התקבלו מניסוי RASolute 302, מחקר אקראי ורב-מרכזי שבו השתתפו 500 חולים. 248 מהם קיבלו daraxonrasib ו-252 קיבלו כימותרפיה. ההישרדות הכוללת החציונית עמדה על 13.2 חודשים בקרב מקבלי התרופה, לעומת 6.7 חודשים בקבוצת הכימותרפיה. גם הזמן החציוני ללא התקדמות המחלה השתפר משמעותית – 7.2 חודשים לעומת 3.6 חודשים. הסיכון לתמותה בניסוי היה נמוך ב-60% בקבוצת התרופה.
עוד באתר:
חשוב להדגיש כי הנתון של 13.2 חודשים אינו מבטיח שכל מטופל יחיה פרק זמן זה או שהתרופה "מכפילה את תוחלת החיים" של כל חולה. מדובר בחציון סטטיסטי: מחצית מהמטופלים בקבוצת התרופה חיו מעבר ל-13.2 חודשים. בניסוי נרשמו גם תופעות לוואי, ובהן פריחה, שלשולים, דלקת בריריות הפה, בחילות, עייפות והקאות. עם זאת, הפסקת טיפול בשל תופעות לוואי הקשורות לטיפול נרשמה אצל 1.2% ממקבלי daraxonrasib לעומת 11.2% ממקבלי הכימותרפיה.
המשמעות הרפואית של האישור נובעת בין היתר מכך ש-RAS נחשב במשך שנים למטרה שקשה במיוחד לפתח נגדה תרופות. לפי ה-FDA, מדובר באפשרות טיפולית חדשה וראשונה מסוגה עבור חולי סרטן לבלב מתקדם. האישור ניתן ב-26 באוגוסט, חודשים לפני לוח הזמנים המקורי של הבדיקה הרגולטורית.
עבור חולים בישראל, אישור ה-FDA אינו הופך את התרופה אוטומטית לטיפול זמין במסגרת מערכת הבריאות המקומית. זמינות שגרתית בישראל תלויה בהליכי הרישום והשיווק הרלוונטיים ובשאלת המימון והכללת הטיפול בסל. עם זאת, מדובר בהתפתחות משמעותית בתחום שבו אפשרויות הטיפול במחלה גרורתית לאחר טיפול קודם היו מוגבלות.
